过去几十年中，尤其是在患者保护和平价医疗法案（奥巴马医改）推出之后，美国医药行业赚取了相当可观的利润。美国兰德公司（RAND Corporation）研究指出，自2015年春季以来，奥巴马医改大幅扩大了保险覆盖范围，使1690万此前从未受保的美国人入保。哈佛医学院医学系副主任Aaron教授表示，医疗改革能让更多严重疾病和慢性病患者得到药物治疗。受保人数的增加提升了美国总体医疗支出，在某种程度上这主要是由于处方药费用的急速增长而导致的。哈佛公共卫生学院一篇文章《Snapshot of the American Pharmaceutical Industry》对这些费用增长的主要原因及医药行业在医疗键康领域发挥的作用，进行了较为全面的研究分析。
全球第一大医药市场
美国是全世界上人均处方药消费量最大的国家，占据了全球30%～40%的市场份额，许多国际性的医药公司均在美国设有分公司。哈佛商学院AutherDaemmrich撰文指出，在2007年全球研发的约6500种临床药物中，有40%来自美国。
尽管美国长期处于生物医学研究的最前沿，但是最近几年的相关优势却在逐渐弱化。实际上，美国医学会杂志（JAMA）最新发表的文章指出，美国科学研究经费增长率已经开始下降，对新型治疗方法的研究关注度也在下降。
除此之外，作者指出，近年来，由于预算降低、通胀损失和研发成本增长等原因，美国国立卫生研究院（NIH）对生物医学研究领域研发新型治疗方法的财政支持令人失望。从2003财年到2015财年，NIH对药物研发的预算投入降低了22%。2016财年，美国国会小幅度增加了对这一领域的资金支持，增加了额外的5.9%。然而大多数专家都认为还需要更多的资金投入。因此，如果对该领域增加资金投入这一趋势不能继续升温，在不久的将来，美国可能会处于NIH资助性研究成果持续下降的危机之中。
这就是一个问题。2015年Kesselheim等人发表在《健康事物》杂志（Health Affairs）上的研究显示，大多数具有变革意义的创新药物是通过政府资金支持进行研发的。
药品供应链
哈佛大学公共卫生学院兼职讲师Elizabeth Seeley表示：“药品从生产厂家到患者的销售过程中有多个交易环节，其中包含了大量的利益相关者（批发商、分销商等）。”
除NIH之外，药品生产商和生物技术公司在药物早期研发中也起到了重要作用。这些公司进行药品研发并送至FDA进行审批，审批通过后将药品推上美国市场。
当药品获得FDA的批准之后，将药品送到患者手中的市场营销过程就正式开始了。药品将从生产企业流向批发商，药品批发商是指将药品提供给药房或提供给药品终端销售场所的中间人。
在美国，大多数药品批发交易集中在几个批发公司，这些公司占据主要的市场份额。
药品供应链中其他关键角色还有药品福利管理公司（PBM）。医疗保险公司，如蓝十字（Blue Cross）和蓝盾（Blue Shield），他们将处方福利外包给药品福利管理公司来处理所有具体事宜，例如生成处方、调整共同支付标准、折扣和返利。
药品价格事宜
Seeley表示，“在美国，我们允许药品价格谈判、折扣和报销。”简而言之，药品支付方不同，同种药品可以有不一样的售价。报销和折扣额度都是保密的。“每个人都在讨论美国药品售价高，但是对于支付方实际花费了多少钱去买药则并不透明。”更复杂的是，为了确保平价医疗法案能够顺利通过，奥巴马政府同意保险公司不改变（降低）药价，只对一些高价药进行补贴。此后，尽管国会已经通过了这项法案，部分政要依然提出应当同意保险公司依靠自身市场实力通过谈判来降低药价。基于“医疗补助项目”，国家医疗补助机构有权利为受保人争取一部分药费报销额。基于联邦供应合约，退伍军人管理局甚至可以进行更大幅度的药价谈判，尽管退伍军人只占美国人口的1%。
美国医药产品
专科药
过去的几年中，美国对于专科药的关注程度越来越高。专科药是指供给量极低、储藏方式特殊和/或非常高价的药物。以前，这类药物的使用仅限于罕见病的治疗如多发性硬化症，因此，它们的使用范围有限，高价格带来的影响也有限。但是，现如今高价专科药同样被应用于治疗丙型肝炎等常见病，因此为总的药品支出带来了更大的影响。
专利药和仿制药
近年来，仿制药的使用也开始逐步增加。原研药是指拥有药品专利（或共同持有专利）的医药企业所销售的药物。这些公司从FDA得到了药物20年的专利保护期，在此期间享有药品的独家销售权和市场独占权。生产厂家可以将药品高价出售，从而收回研发成本并获得利润。经济学家估算每个新药的研发成本约为25.58亿美元，但是这个估算是基于不透明的数据和对行业界较为有利的假设，所以实际成本可能会小得多。需要注意的是，美国纽约大学学者在研究中发现美国药企研发药品的数量近乎于市场销售药品数量的两倍。另外，大型药企会在现有产品改良方面投入很多的研究与资金。
当小分子原研药（多数是指传统化学药物）的市场独占期结束后，其他公司就会生产该药品的仿制产品。和原研药相比，仿制药包含相同活性成分、疗效和剂量，同时被FDA认可具有与原研药相同的生物等效性。研究表明仿制药和原研药临床等效。仿制药价格通常比原研药价格低许多。事实上，当某种药物仿制药上市数量超过6个时，原研药的售价会下降90%。如今，美国医药处方中有80% 都是仿制药，未来随着更多原研药结束专利期，这一比例还会继续增加。
非处方药
非处方药（OTC）同样在美国有很大的市场空间。Seeley说到，“过去如过敏、胃病等病症需要处方才能购买药物，现在无需凭处方即可购买。这使患者能够更加便利地获得此类药品。但同时，由于保险不覆盖非处方药，所以患者也需要花费更多的钱来购买这些药品。”当人们进行自我药疗时，如何确定剂量、如何合理使用、推荐的疗程长短也成为了问题。
生物技术领域
生物技术公司组成了医药行业的另一个分支，为市场带来新型治疗方法。传统的小分子药物通过化学合成物来生产，而生物药则通常是在活体系统（如动物或植物）中产生的蛋白质，价格通常极其昂贵。2010年美国设立了一项政府调控通道，开始鼓励开发所谓的与原研生物药具有“生物相似性”的仿制药。在欧洲，目前有许多生物类似药在临床广泛使用，使生物药价格略有下降，但依然比小分子仿制药的价格高出很多。
个性化药物
在生物医学领域，使用基因学和遗传组学来更好地理解不同疾病进展和个体化风险因素，从而为每个患者提供更加个性化治疗路径，即靶向治疗，作为药学领域最新进展之一正受到越来越多的关注。Kesselheim表示，“靶向治疗的案例在逐渐增多，但依然还不够多。”他与专家都坚信个性化治疗将会在未来几年更加流行，因为这种治疗方式有希望增加药效。另外，先进的技术能力正在使企业在特殊条件下发掘和分析数据成为可能，而这种数据挖掘和分析在未来可能会引导人们走向新的且亟需的治疗方法。
患者面临的挑战
在美国，药品的高售价给患者造成了很多难题。尽管已经提高了处方药覆盖率，但并不是每个人都能够负担起共同支付和共付保险的医药费。因此，不遵从医嘱服药在美国是严重且常见的问题。
Kesselheim表示，“如果医药处方价格高到人们无法承受，可能会导致严重的公共卫生问题。”一些医药企业尝试通过给低收入人群提供促销活动，使其能够负担得起日常药物，从而阻止情形恶化。但这些活动通常无法覆盖大量受众，也会对参与活动的人设置许多资格限制。
在美国，医药企业和患者关系中更加复杂的问题是医药生产厂商可以直接发布面向消费者的处方药广告，这可以让病人知晓可供选择的治疗方法，但同时也存在因药厂推销而导致处方用药过量的问题。由于生产厂商向消费者推荐的药物可能十分昂贵，这种行为会导致美国全国药品支出总量增加。
药价的公众舆论
凯撒家庭基金会（KFF）最近的研究表明，美国公众希望药价可以得到更好的控制。例如，2015年6月凯撒关于药价的调查问卷中，3/4的调查者认为医药公司更关注的是产品利润而非患者，接近75%的受访人觉得处方药价格过高。虽然从历史上看，民主党和共和党对这一问题在政治倾向上一直保持对立，但目前两党中很多人一致认同：更好的药价管控或药品售价改革对今后卫生保健领域的发展和患者健康至关重要。而且，美国国内各个地区的卫生部门一直面临着缩减成本的压力，但制药行业尚未被基于价值的保健这一日益增长的趋势所打动。Seeley指出，医药界中有一小部分企业已经开始尝试与患者签订基于结果的个人支付合同。
未来，随着人们对医疗保健的价格和质量越来越关注，药品生产厂商亦将随之在这一持续变化的领域不断寻求新突破来保护其市场份额。